La médecine personnalisée, qui consiste à donner le bon traitement, au bon moment, au bon patient, pousse la médecine moderne toujours plus loin. Elle conduit à développer des nouveaux traitements comprenant des molécules de précision à des populations de patients de plus en plus spécifiques mais pour lesquelles la démonstration du bénéfice thérapeutique est un véritable défi. En quoi les statistiques sont-elles une science majeure pour démontrer l’efficacité d’un médicament ? Comment peuvent-elles nous aider à relever le défi de la médecine personnalisée ?
Un long chemin --------------
Avant qu’un nouveau médicament ne soit testé sur l’homme, l’activité de la molécule doit être expérimentée lors d’une phase préclinique en laboratoire sur des cellules (études in vitro) et sur des animaux (études in vivo). Une fois que ces essais permettent de supposer une activité bénéfique à l’homme, ces molécules sont testées lors de trois phases successives (phases I, II et III) de développement clinique chez l’homme. L’objectif de ces trois phases consiste à quantifier et comparer le bénéfice et le risque du nouveau médicament, c’est-à-dire d’évaluer si son efficacité est supérieure aux effets secondaires causés par sa toxicité et permet donc d’anticiper une amélioration de l’état de santé des patients qui seront traités avec.
L’étape fondamentale pour démontrer l’efficacité d’un nouveau médicament est l’essai clinique de phase III. Il consiste à étudier la supériorité du nouveau médicament (le traitement expérimental) par rapport à un autre traitement (le contrôle) considéré comme la meilleure thérapie actuellement administrée à ce profil de patient ou un placebo s’il n’en existe pas. De nombreux patients sont donc recrutés pour participer à cette étude. Comment les répartir équitablement dans les groupes de traitement ?
Le rôle initial du statisticien va être de définir la méthode d’attribution des traitements (appelée randomisation), c’est-à-dire la procédure d’affectation aléatoire des patients dans chacun des groupes. Cette étape permet d’assurer que, par exemple, l’ensemble des patients du groupe traité avec le nouveau médicament auront le même âge moyen et le même niveau de sévérité de la maladie que ceux traités dans le groupe contrôle ; on dit que les groupes ainsi créés doivent être comparables. Bien que des logiciels informatiques permettent de traiter efficacement cette étape de randomisation, elle repose sur des principes statistiques de probabilités et de stratifications de patients à bien maîtriser pour identifier et définir la méthode optimale à utiliser. En intégrant le concept de hasard et en assurant un équilibre entre les groupes comparés, la randomisation est le socle de l’analyse statistique qui permet d’évaluer et comparer l’efficacité du nouveau médicament.