La medicina personalizada, que consiste en administrar el tratamiento adecuado, en el momento oportuno y al paciente adecuado, lleva la medicina moderna cada vez más lejos. Impulsa el desarrollo de nuevos tratamientos que incluyen moléculas de precisión destinadas a poblaciones de pacientes cada vez más específicas, pero para las que demostrar el beneficio terapéutico supone un verdadero reto. ¿En qué sentido es la estadística una ciencia fundamental para demostrar la eficacia de un medicamento? ¿Cómo puede ayudarnos a afrontar el reto de la medicina personalizada?
Un largo camino --------------
Antes de que un nuevo medicamento se ensaye en seres humanos, la actividad de la molécula debe estudiarse experimentalmente durante una fase preclínica, en el laboratorio con células (estudios in vitro) y con animales (estudios in vivo). Una vez que estos ensayos permiten suponer que puede tener una actividad beneficiosa para el ser humano, las moléculas se ensayan en tres fases sucesivas (fases I, II y III) de desarrollo clínico en seres humanos. El objetivo de estas tres fases es cuantificar y comparar el beneficio y el riesgo del nuevo medicamento; es decir, evaluar si su eficacia supera los efectos secundarios causados por su toxicidad y permite, por tanto, prever una mejora del estado de salud de los pacientes tratados con él.
La etapa fundamental para demostrar la eficacia de un nuevo medicamento es el ensayo clínico de fase III. Consiste en evaluar la superioridad del nuevo medicamento (el tratamiento experimental) frente a otro tratamiento (el control), considerado la mejor terapia administrada actualmente a ese perfil de paciente, o frente a un placebo si no existe tal terapia. Por ello se recluta a numerosos pacientes para participar en este estudio. ¿Cómo repartirlos equitativamente entre los grupos de tratamiento?
La tarea inicial del estadístico consiste en definir el método de asignación de los tratamientos (denominado aleatorización), es decir, el procedimiento de asignación aleatoria de los pacientes a cada uno de los grupos. Esta etapa permite garantizar que, por ejemplo, todos los pacientes del grupo tratado con el nuevo medicamento tendrán la misma edad media y el mismo grado de gravedad de la enfermedad que los tratados en el grupo de control; se dice que los grupos así creados deben ser comparables. Aunque los programas informáticos permiten llevar a cabo eficazmente esta etapa de aleatorización, se basa en principios estadísticos de probabilidad y de estratificación de pacientes que es preciso dominar para identificar y definir el método óptimo que se debe utilizar. Al incorporar el azar y garantizar un equilibrio entre los grupos comparados, la aleatorización constituye la base del análisis estadístico que permite evaluar y comparar la eficacia del nuevo medicamento.