La medicina personalizzata, che consiste nel somministrare il trattamento giusto, al momento giusto, al paziente giusto, spinge sempre più avanti la medicina moderna. Porta a sviluppare nuovi trattamenti che comprendono molecole di precisione per popolazioni di pazienti sempre più specifiche, per le quali dimostrare il beneficio terapeutico rappresenta però una vera sfida. In che modo la statistica è una scienza fondamentale per dimostrare l’efficacia di un farmaco? Come può aiutarci ad affrontare la sfida della medicina personalizzata?
Un lungo cammino --------------
Prima che un nuovo farmaco venga sperimentato sull’uomo, l’attività della molecola deve essere studiata in una fase preclinica, in laboratorio su cellule (studi in vitro) e su animali (studi in vivo). Quando queste prove consentono di supporre un’attività benefica per l’uomo, le molecole vengono testate in tre fasi successive dello sviluppo clinico sull’uomo (fasi I, II e III). L’obiettivo di queste tre fasi è quantificare e confrontare i benefici e i rischi del nuovo farmaco, ossia valutare se la sua efficacia superi gli effetti collaterali dovuti alla sua tossicità e permetta quindi di prevedere un miglioramento dello stato di salute dei pazienti che lo riceveranno.
La fase fondamentale per dimostrare l’efficacia di un nuovo farmaco è lo studio clinico di fase III. Consiste nello studiare la superiorità del nuovo farmaco (il trattamento sperimentale) rispetto a un altro trattamento (il controllo), considerato la migliore terapia attualmente somministrata a quel profilo di pazienti, oppure rispetto a un placebo, se non esiste alcuna terapia. Si recluta dunque un gran numero di pazienti per partecipare allo studio. Come ripartirli equamente nei gruppi di trattamento?
Il primo compito dello statistico è definire il metodo di attribuzione dei trattamenti (chiamato randomizzazione), ossia la procedura di assegnazione casuale dei pazienti a ciascun gruppo. Questa fase assicura, per esempio, che i pazienti del gruppo trattato con il nuovo farmaco abbiano la stessa età media e lo stesso livello di gravità della malattia di quelli trattati nel gruppo di controllo; si dice che i gruppi così creati devono essere comparabili. Sebbene programmi informatici permettano di gestire efficacemente questa fase di randomizzazione, essa si fonda su principi statistici relativi alle probabilità e alla stratificazione dei pazienti, che occorre padroneggiare per individuare e definire il metodo ottimale da usare. Integrando il concetto di caso e garantendo un equilibrio tra i gruppi confrontati, la randomizzazione è il fondamento dell’analisi statistica che consente di valutare e confrontare l’efficacia del nuovo farmaco.