Intervista al biostatistico Bruno Falissard | Tangente

Tangente: L’emergere delle cosiddette terapie personalizzate è un’opportunità per i pazienti, ma pone una vera sfida per valutare l’efficacia di questi farmaci. In che modo le statistiche possono aiutare ad affrontare la sfida della medicina personalizzata?**

Bruno Falissard: Negli ultimi cinque o dieci anni, le terapie sono diventate più mirate e, di conseguenza, le popolazioni cui è possibile somministrare il nuovo farmaco sono sempre più ristrette. Per gli statistici è un problema quasi insolubile: i casi in cui esistono soluzioni sono eccezionali. È possibile aggirare la difficoltà; per esempio, in una patologia piuttosto rara si testerà il nuovo farmaco su un gran numero di pazienti disponibili, che comunque non saranno molti, poi si confronterà l’effetto del farmaco osservato in questo campione con quanto accadeva in precedenza e che è stato possibile raccogliere in banche dati e registri. Si parla di controlli storici. Ciò permette di aumentare la potenza statistica e quindi di evitare di includere e assegnare casualmente centinaia di soggetti quando ne esistono soltanto alcune decine. Si fa, ma lo svantaggio è che la qualità del confronto con i controlli storici è molto più bassa. In statistica si dice che il livello di evidenza è inferiore, il che crea difficoltà quando si tratta di ottenere un’autorizzazione all’immissione in commercio o la rimborsabilità.

La plausibilità biologica --------------------------

Per compensare questo deterioramento del livello di evidenza, oggi gli scienziati tengono sempre più conto del meccanismo d’azione e della plausibilità biologica dell’efficacia terapeutica. Per esempio, per un farmaco omeopatico in cui il prodotto è molto diluito, si può immaginare che il meccanismo d’azione sia molto speculativo. Quando si tratta di un anticorpo monoclonale mirato esattamente al difetto biologico che costituisce la malattia, si può ritenere che il farmaco sia a priori efficace. È una vera rivoluzione perché, negli ultimi trenta o quarant’anni, per ragioni epistemologiche il meccanismo d’azione contava poco: si riteneva che il discorso biologico non fosse «abbastanza sicuro» da poter essere usato nell’ambito della sanità pubblica. È questo l’aspetto che sta cambiando e che è oggetto di discussione. Abbiamo il diritto, ed è ragionevole, di commercializzare un farmaco principalmente sulla base del suo meccanismo d’azione?