Tangente: La aparición de las llamadas terapias personalizadas supone una oportunidad para los pacientes, pero plantea un verdadero desafío a la hora de evaluar la eficacia de estos medicamentos. ¿Cómo pueden ayudar las estadísticas a afrontar el reto de la medicina personalizada?**
Bruno Falissard: Lo que ocurre desde hace cinco o diez años es que los tratamientos son más específicos y, por tanto, las poblaciones a las que puede administrarse el nuevo medicamento son cada vez más reducidas. Para los estadísticos, eso es un problema casi insoluble: las soluciones existentes son excepcionales. Es posible sortear la dificultad; por ejemplo, en una patología bastante rara, se probará el nuevo medicamento con el mayor número posible de pacientes disponibles —y no habrá muchos— y después se comparará el efecto del medicamento observado en esa muestra con lo que sucedía antes, según datos recogidos en bases de datos o registros. A esto lo llamamos controles históricos. Permite aumentar la potencia estadística y evitar así incluir y asignar al azar a cientos de sujetos cuando solo existen unas decenas. Se hace, pero el inconveniente es que la calidad de la comparación con controles históricos es mucho menor. En estadística se dice que el nivel de evidencia es más bajo, lo que plantea dificultades a la hora de conceder una autorización de comercialización o de reembolso.
La plausibilidad biológica --------------------------
Para compensar este deterioro del nivel de evidencia, hoy los científicos tienen cada vez más en cuenta el mecanismo de acción y la plausibilidad biológica de la eficacia terapéutica. Por ejemplo, en el caso de un medicamento homeopático en el que el producto está muy diluido, cabe pensar que el mecanismo de acción es muy especulativo. Cuando se trata de un anticuerpo monoclonal dirigido exactamente contra el defecto biológico que constituye la enfermedad, cabe pensar que el medicamento es a priori eficaz. Es una verdadera revolución porque, durante los últimos treinta o cuarenta años, el mecanismo de acción apenas contaba, por razones epistemológicas: se consideraba que el discurso biológico «no era lo bastante seguro» como para utilizarlo en el ámbito de la salud pública. Este es el aspecto que está cambiando y que es objeto de debate. ¿Tenemos derecho, y es razonable, a comercializar un medicamento principalmente sobre la base de su mecanismo de acción?
El principio de la medicina basada en la evidencia científica, fundamento de la medicina moderna, exige demostrar la eficacia de un medicamento más allá del carácter innovador de su mecanismo de acción. ¿No va todo esto en contra de ese principio?